FDA kent “doorbraaktherapie” status toe aan op cannabis gebaseerde pijnbehandeling VER-01

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft “doorbraaktherapie” toegekend aan VER-01, een van cannabis afgeleide behandeling ontwikkeld door het Duitse farmaceutische bedrijf Vertanical voor chronische lage rugpijn.

Het predicaat “doorbraaktherapie” van de FDA is voorbehouden aan onderzoeksgeneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen die een aanzienlijke verbetering hebben laten zien ten opzichte van bestaande behandelingen in voorlopige klinische gegevens. Hoewel deze status geen toestemming voor het op de markt brengen inhoudt, zorgt het voor een nauwere samenwerking met regelgevende instanties en een versneld beoordelingsproces zodra de definitieve onderzoeksresultaten beschikbaar zijn.

Voor Vertanical versterkt deze beslissing de positie van het bedrijf terwijl het zich voorbereidt op zowel een Europese lancering als de voortzetting van het klinische ontwikkelingsprogramma in de Verenigde Staten. Daar zou VER-01 de eerste op cannabis gebaseerde behandeling kunnen worden die specifiek is goedgekeurd voor pijnbestrijding.

VER-01 toont veelbelovende resultaten tegen chronische pijn

VER-01, waarover we hier eerder hebben geschreven, is een gestandaardiseerd extract met een volledig spectrum, afkomstig van variëteit Jack Herer (gepatenteerde variëteit DKJ127). De orale formulering op basis van sesamolie bevat 5% THC en elke dosis levert 2,5 milligram THC, 0,1 mg cannabigerol en 0,02 mg cannabidiol. Het wordt vergezeld door de natuurlijke terpenen van de bloem, met name β-caryofylleen en α-bisabolol.

De FDA baseerde zich op de resultaten van twee fase 3 klinische onderzoeken. De eerste, een placebogecontroleerde studie onder 820 patiënten, gepubliceerd in Nature Medicine in 2025, toonde een significante vermindering van chronische lage rugpijn aan. De onderzoekers stelden ook verbeteringen vast in de slaapkwaliteit en het fysiek functioneren, twee symptomen die vaak geassocieerd worden met chronische pijnaandoeningen.

Een tweede fase 3-studie, ELEVATE genaamd, vergeleek VER-01 rechtstreeks met een behandeling op basis van opioïden bij 384 patiënten in Duitsland, Polen, Spanje en Tsjechië. Volgens Vertanical zorgde dit van cannabis afgeleide medicijn voor een grotere pijnvermindering en een betere gastro-intestinale tolerantie dan opioïden.

Het klinische programma meldde ook geen tekenen van afhankelijkheid, ontwenningsverschijnselen of risico op misbruik, een belangrijke overweging nu gezondheidszorgsystemen blijven zoeken naar alternatieven voor opioïde geneesmiddelen.

“Wij geloven dat VER-01 het potentieel heeft om de manier waarop chronische pijn wordt behandeld te veranderen en artsen een broodnodige niet-opioïde oplossing te bieden,” aldus Dr Clemens Fischer, CEO van de FUTRUE Group en oprichter van Vertanical.

Europese lancering op handen onder merknaam Exilby

De aankondiging van de FDA komt op het moment dat Vertanical zich voorbereidt op de lancering van het product in Europa onder de handelsnaam Exilby. Het bedrijf uit München heeft naar verluidt meer dan 250 miljoen dollar geïnvesteerd en zeven jaar onderzoek aan het programma gewijd.

Duitsland zal naar verwachting de eerste markt zijn waar Exilby zal worden goedgekeurd als een afgewerkt farmaceutisch product. Als het is goedgekeurd, is Vertanical van plan om de wederzijdse erkenningsprocedure van de Europese Unie te gebruiken om de toegang uit te breiden naar andere lidstaten.

In tegenstelling tot cannabisbloemen op recept zou Exilby op de markt worden gebracht als een toegelaten farmaceutisch geneesmiddel, waardoor het binnen een conventioneler regelgevend kader voor artsen, apothekers en zorgverzekeraars zou vallen.

Een groeiende markt naast Epidiolex

Als VER-01 uiteindelijk wordt goedgekeurd door de FDA, zou het het tweede medicijn op basis van cannabis zijn dat goedkeuring krijgt in de VS, na Epidiolex, de op CBD gebaseerde epilepsiebehandeling goedgekeurd in 2018.

De commerciële kansen zouden aanzienlijk kunnen zijn. Chronische lage rugpijn treft wereldwijd ongeveer 500 miljoen mensen en blijft een van de belangrijkste oorzaken van invaliditeit. Alleen al in de VS lijden meer dan 60 miljoen mensen aan chronische pijn, terwijl het voorschrijven van opioïden nog steeds een belangrijke rol speelt bij pijnbestrijding, ondanks de al lang bestaande bezorgdheid over de risico’s van verslaving en overdosering.

Vertanical is al gestart met een bijkomende fase 3 studie die vereist is door de FDA. Het bedrijf verwacht in 2027 voorlopige gegevens te verkrijgen en als de resultaten positief blijven, is het van plan om in 2028 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in te dienen.